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去年年底，浙江省頒布了《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》，通知中明確了省醫(yī)保局按照“專家論證、價格談判、動態(tài)調(diào)整”的原則，根據(jù)省罕見病用藥專家委員會推薦的罕見病藥品，結(jié)合省經(jīng)濟社會發(fā)展水平、罕見病用藥保障基金結(jié)余等情況，組織開展罕見病用藥談判。

保障對象為：首次確診時，已獲得浙江省已獲得浙江省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險參保人員；年齡不滿5周歲，浙江省戶籍，其生父母一方獲得我省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險參保人員。

在費用保障上，罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時，支付個人自付部分，其他費用由醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)與指定治療醫(yī)院直接結(jié)算。罕見病藥品不計入指定治療醫(yī)院醫(yī)?？傤~預(yù)算管理和藥占比考核范圍。

上述兩個談判藥品分屬龐貝氏、法布雷疾病治療領(lǐng)域的特殊藥品，為國內(nèi)患者的治療帶來了希望。

美而贊是賽諾菲的一款治療龐貝氏的特效藥，該藥2007年首次在美國上市，2016年底獲國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準用于龐貝病患者的治療。

龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一種常染色體隱性遺傳疾病，根據(jù)癥狀和體征的發(fā)生時間一般分為嬰兒型和兒童及成人型，其新生兒發(fā)病率僅為1/40000，由于對診斷技術(shù)要求極高，且發(fā)病率低下，導(dǎo)致臨床診斷困難。國際上的平均診斷時間長達7-10年。對于嬰兒型龐貝病，多數(shù)患者在確診后一兩年內(nèi)死亡。

龐貝病會造成患者的肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴重、且不可逆轉(zhuǎn)的受損，當(dāng)同齡的孩子已經(jīng)可以奔跑跳躍之時，龐貝病患者卻只能以輪椅為生，依賴呼吸機輔助生存，且無可避免的走向死亡，令患者及家人痛苦萬分。

法布贊是一款治療法布雷疾病的特效藥，于2019年12月底獲國家藥品監(jiān)督管理局批準用于被確診為法布雷病患者的長期酶替代療法，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。這是國內(nèi)首個獲批的法布雷病特效藥。目前，法布贊已在歐美等多個國家和地區(qū)上市。

法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦且环N罕見的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病，患者常常出現(xiàn)如手腳燒灼般的疼痛，短則持續(xù)數(shù)分鐘，長則數(shù)日之久，有時反復(fù)出現(xiàn)，嚴重時無法正常生活，并對腎、心臟、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴重損害造成病變，如得不到有效治療將嚴重威脅生命。這類疾病癥狀往往出現(xiàn)在患者兒童至青少年時期。此外，男性患者臨床癥狀重于女性患者，男性患者平均生存期較對照人群縮短20年，女性患者則縮短約10年。據(jù)統(tǒng)計，我國約有超過300名法布雷確診患者。